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Estados Unidos y la Unión Europea aprueban la fabricación de un medicamento a partir de pollos transgénicos para ayudar a combatir enfermedades raras.

Uno de los usos de la biotecnología se ha centrado en la creación de organismos modificados genéticamente para fabricar productos como la insulina o la eritropoyetina. Por ejemplo, la ingeniería genética ha creado bacterias recombinantes o pollos transgénicos que funcionan como una especie de “fábrica biológica”. Gracias a ellos podemos conseguir fármacos o moléculas de interés que nos ayudarán en el tratamiento de enfermedades raras u otras alteraciones.

Las enfermedades raras son un tipo de patología que afecta a una de cada 2.000 personas. Su baja incidencia ha significado que históricamente se hayan considerado “trastornos olvidados” que no han sido estudiados y que han sido difíciles o imposibles de diagnosticar y tratar. Sin embargo, si juntamos todas las enfermedades raras, descubrimos que en realidad hay más de 6.000 patologías y casi 30 millones de ciudadanos europeos la padecen.

Esto es un ejemplo Deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL), un trastorno metabólico en el que los pacientes almacenan ácidos grasos de forma incorrecta, de modo que se acumulan en el hígado, los intestinos u otros órganos. Su origen es genético, por lo que mutaciones en el gen LIPA o LAL provocan un déficit en la proteína que se encarga de procesar y almacenar estas moléculas biológicas.

Para resolver esta grave afección médica que puede provocar la muerte de pacientes en su infancia, científicos de EE. UU. Han desarrollado pollos transgénicos con el que se fabricará la droga Kanuma. Gracias a estas criaturas, es posible obtener sebelipasa alfa, una enzima recombinante de origen humano que puede aliviar la enfermedad. Su uso ya fue aprobado en la Unión Europea, y ahora la FDA ha aprobado el uso de estos pollos transgénicos para controlar otro ejemplo más de enfermedades raras.

De acuerdo a Agencia Europea de Medicamentos, Kanuma sirve para ese propósito Incrementar la supervivencia de los niños afectados por esta patología. No es la primera vez que la empresa norteamericana aprueba el uso de animales transgénicos en la fabricación de ciertos medicamentos. Según la revista, previamente aprobó la fabricación de cabras transgénicas para producir una sustancia anticoagulante en su leche. naturaleza.

Así, la aprobación de pollos transgénicos contra enfermedades raras permitirá por primera vez un fármaco contra la deficiencia de lipasa ácida lisosomal. La droga es fabricada por Alexion Pharmaque ayudará a combatir una enfermedad en la que solo los pacientes de mayor edad han sido tratados con estatinas. La felicidad de los más pequeños fue diferente porque no recibieron ningún medicamento. Esta resolución permitirá utilizar la biotecnología sanitaria para combatir una enfermedad hoy menos olvidada.

Imágenes Timophey Tkachik (Wikimedia), Pixabay

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